ATryn ، على Old MacDonald's Pharm
ATryn ، على Old MacDonald's Pharm
فيديو: ATryn ، على Old MacDonald's Pharm
فيديو: Old Mcdonald's Deformed Farm 2023, شهر فبراير
Anonim

أول عقار من الماعز المعدلة وراثيا يقترب من الموافقة.

ملاحظة المحرر: ننشر هذه القصة من إصدار سبتمبر 2006 بسبب إجراء FDA الأخير على ATryn.

يوجد في حليب 30 ماعزًا معدلًا وراثيًا في مزرعة GTC Biotherapeutics في تشارلتون بولاية ماساتشوستس ، دواء يمكن أن يجعل تدفق الدم - البروتين البشري مضاد الثرومبين ، الذي يمنع التجلط. في انعكاس دراماتيكي ، بعد أن رفض المنظمون الأوروبيون هذا الدواء (المسمى ATryn) ، يبدو أنهم الآن جاهزون للموافقة عليه في وقت لاحق من هذا العام. سيجعل الحكم ATryn أول بروتين بشري يصنعه حيوان معدّل وراثيًا للإنتاج التجاري.

ربما الأهم من ذلك ، أن الحكم لصالح الماعز يمهد الطريق لمزيد من حيوانات المزرعة المعدلة وراثيًا التي تصنع الأدوية. طورت شركة Origen Therapeutics في بورلينجيم بكاليفورنيا طريقة متعددة الاستخدامات وفعالة من حيث التكلفة للتحويل الجيني للدجاج - وهي طريقة تتساوى مع تكوين الفئران المعدلة وراثيًا ، وهي طريقة شائعة الآن في المختبر. من حيث المبدأ ، يمكن للطيور أن تنتج مجموعة متنوعة من البروتينات المختلفة في بيضها ، بما في ذلك الأدوية.

تقليديًا ، اعتمدت صناعة التكنولوجيا الحيوية بشكل شائع على خلايا الثدييات المزروعة في أحواض لتوليد عقاقير بروتينية. يصعب إنتاج عدد من الجزيئات ، بما في ذلك البروتينات الموجودة عادة في بلازما الدم ، بهذه الطرق. من الصعب أيضًا استخراج كميات كبيرة من الأدوية من هذه الخلايا ، مما يؤدي إلى ارتفاع أسعارها. تصل التكاليف الرأسمالية لنظام تخمير خلايا الثدييات الذي يولد 100 كيلوغرام من الأدوية سنويًا إلى مئات الملايين من الدولارات.

من ناحية أخرى ، يمكن لـ 150 من ماعز GTC أو 5000 دجاجة من Origen إنتاج نفس الكمية تقريبًا من الأدوية وتكلف عشرات الملايين فقط. كما أن تكاليف تشغيل مزرعة معدلة وراثيًا ستكون أيضًا أرخص بكثير ، "في علف الدجاج حرفيًا مع دجاجنا" ، كما يقول رئيس شركة Origen Therapeutics ومديرها التنفيذي روبرت كاي.

أمضت شركة GTC ما يقرب من 15 عامًا في تطوير الماعز. عندما كانت الشركة جاهزة في يناير 2004 ، اتجهت إلى أوروبا ، حيث كانت لدى الوكالة الأوروبية لتقييم الأدوية (EMEA) إرشادات لصانعي الأدوية الذين يسعون للحصول على موافقة لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص مضاد الثرومبين الوراثي (في ذلك الوقت لم يكن لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة مماثلة إجراءات). قد يعاني الأفراد المصابون من مشاكل الجلطات أثناء الإجراءات عالية الخطورة مثل الجراحة والولادة. هذا المرض نادر الحدوث ، ويحدث في واحد من كل 3000 إلى 5000 شخص ، لذلك هناك عدد قليل من الحالات المتاحة للدراسة.

في فبراير الماضي [2006] ، رفضت لجنة أوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا ATryn ، معتبرةً أن الحالات الجراحية الخمس التي عرضت GTC أنها غير كافية. استأنفت GTC القرار على الرغم من أن الاحتمالات بدت ضئيلة. "عدد المرات التي استأنفت فيها الشركات بنجاح قرارًا ضدها من وكالة تنظيمية قليلة جدًا" ، هكذا صرح فيليب نادو ، محلل التكنولوجيا الحيوية في شركة الأبحاث المصرفية والاستثمارية كوين أند كومباني.

في 1 حزيران (يونيو) ، بعد إحضار متخصصي الدم الأوروبيين البارزين ومراجعة النتائج ، قررت لجنة أوروبا والشرق الأوسط وإفريقيا قبول البيانات الخاصة بتسعة مريضات مولودات تم استبعادهن في البداية و "خلصت إلى أن فوائد ATryn تفوق مخاطرها" من المتوقع الحصول على الموافقة النهائية على ATryn للاستخدام في الجراحة من المفوضية الأوروبية في سبتمبر.

إن سوق المرضى الذين يعانون من نقص مضاد الثرومبين الوراثي يدور حول ined فقط. ومع ذلك ، يمكن أن يجد ATryn أيضًا استخدامات علاجية للحروق ، وجراحة مجازة الشريان التاجي ، وتعفن الدم ، وزرع نخاع العظم ، لأن نجاح أي شخص "سيقلل من الإحجام العام عن استخدام أي تقنية جديدة" ويتوقع "سنرى الجينات المعدلة وراثيًا". أصبحت الحيوانات بديلاً مألوفًا للتصنيع ". يوافق نادو: "لن يستغرق الأمر وقتًا طويلاً حتى يصل العقار الثاني والثالث المعدّل وراثيًا إلى السوق مثل الأول".

شعبية حسب الموضوع