كيف يعمل العلاج الجيني؟
كيف يعمل العلاج الجيني؟
فيديو: كيف يعمل العلاج الجيني؟
فيديو: العلاج الجيني في أوروبا وفرصه المستقبلية | المستقبل الآن 2023, شهر فبراير
Anonim

يجيب آرثر نينهويس ، اختصاصي أمراض الدم في مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال في ممفيس بولاية تينيسي ، ورئيس الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني:.

العلاج الجيني هو إضافة جينات جديدة إلى خلايا المريض لتحل محل الجينات المفقودة أو المعطلة. عادةً ما يقوم الباحثون بهذا باستخدام فيروس لنقل الشحنة الجينية إلى الخلايا ، لأن هذا هو ما تطورت الفيروسات لتقوم به بموادها الجينية.

يمكن إجراء العلاج ، الذي تم اختباره لأول مرة على البشر في عام 1990 ، داخل الجسم أو خارجه. عندما يتم ذلك داخل الجسم ، قد يحقن الأطباء الفيروس الذي يحمل الجين المعني مباشرةً في جزء الجسم الذي يحتوي على خلايا معيبة. يكون هذا مفيدًا عندما تحتاج مجموعات معينة من الخلايا إلى "إصلاح". على سبيل المثال ، يستخدمه الباحثون لمحاولة علاج مرض باركنسون ، لأنه يجب استهداف جزء فقط من الدماغ. يتم استخدام هذا النهج أيضًا لعلاج أمراض العيون والهيموفيليا ، وهو مرض وراثي يؤدي إلى مخاطر عالية للنزيف الزائد ، حتى من الجروح الطفيفة.

استخدمت العلاجات الجينية المبكرة في الجسم فيروسًا يسمى الفيروس الغدي - وهو الفيروس الذي يقف وراء نزلات البرد - ولكن العامل يمكن أن يتسبب في استجابة مناعية من الجسم ، مما يعرض المريض لخطر الإصابة بمزيد من المرض. اليوم ، يستخدم الباحثون فيروسًا يسمى الفيروس المرتبط بالغدة ، والذي لا يُعرف عنه أنه يسبب أي مرض للإنسان. في الطبيعة ، يحتاج هذا العامل إلى ركوب فيروس غدي ، لأنه يفتقر إلى الجينات اللازمة لنشر نفسه بمفرده. لإنتاج فيروس مرتبط بالغدية يمكنه أن يحمل جينًا علاجيًا ويعيش بمفرده ، يضيف الباحثون الحمض النووي غير الضار من الفيروس الغدي أثناء التحضير.

غالبًا ما تستفيد العلاجات الجينية داخل الجسم من الميل الطبيعي للفيروسات لإصابة أعضاء معينة. على سبيل المثال ، ينتقل الفيروس المرتبط بالغدّة مباشرة إلى الكبد عندما يتم حقنه في مجرى الدم. نظرًا لإمكانية إضافة عوامل تخثر الدم إلى الدم في الكبد ، يُستخدم هذا الفيروس في العلاجات الجينية لعلاج الهيموفيليا.

في العلاج الجيني خارج الجسم ، يأخذ الباحثون الدم أو نخاع العظام من المريض ويفصلون الخلايا غير الناضجة. ثم يضيفون جينًا إلى تلك الخلايا ويحقنونها في مجرى دم المريض ؛ تنتقل الخلايا إلى نخاع العظم وتنضج وتتكاثر بسرعة ، لتحل في النهاية محل جميع الخلايا المعيبة. يعمل الأطباء على القدرة على إجراء العلاج الجيني خارج الجسم لاستبدال كل من نخاع عظم المريض أو نظام الدم بأكمله ، كما قد يكون مفيدًا في فقر الدم المنجلي - حيث تتشكل خلايا الدم الحمراء مثل الهلال. مما يتسبب في منع تدفق الدم.

تم بالفعل استخدام العلاج الجيني خارج الجسم لعلاج نقص المناعة المشترك الشديد - المشار إليه أيضًا باسم SCID أو متلازمة الصبي في الفقاعة - حيث لا يتمكن المرضى من محاربة العدوى ويموتون في مرحلة الطفولة. في هذا النوع من العلاج الجيني ، يستخدم العلماء الفيروسات القهقرية ، ومن الأمثلة على ذلك فيروس نقص المناعة البشرية. هذه العوامل جيدة للغاية في إدخال جيناتها في الحمض النووي للخلايا المضيفة. تم علاج أكثر من 30 مريضًا من SCID ، وتم شفاء أكثر من 90 بالمائة من هؤلاء الأطفال من اضطرابهم - وهو تحسن يزيد عن فرصة الشفاء بنسبة 50 بالمائة التي توفرها عمليات زرع نخاع العظام.

من المخاطر التي تنطوي عليها الفيروسات القهقرية أنها قد تخيط جيناتها في أي مكان في الحمض النووي ، وتعطل الجينات الأخرى وتسبب سرطان الدم. لسوء الحظ ، عانى خمسة من الأطفال الثلاثين الذين عولجوا من SCID من هذه المضاعفات. أربعة من هؤلاء الخمسة ، مع ذلك ، تغلبوا على السرطان. يقوم الباحثون الآن بتصميم أنظمة توصيل تحمل مخاطر أقل بكثير للتسبب في هذه الحالة.

على الرغم من عدم وجود منتجات العلاج الجيني حاليًا في السوق في الولايات المتحدة ، إلا أن الدراسات الحديثة في كل من مرض باركنسون وداء ليبر الخلقي ، وهو شكل نادر من العمى ، قد عاد بنتائج واعدة جدًا. إذا تم إثبات هذه النتائج ، فقد يكون هناك المئات من الأمراض التي يتم علاجها باستخدام هذا النهج.

شعبية حسب الموضوع