FDA Green-Lights أول عقار CAR-T للسرطان
FDA Green-Lights أول عقار CAR-T للسرطان
فيديو: FDA Green-Lights أول عقار CAR-T للسرطان
فيديو: CAR T-cell Therapy for Pediatric Leukemia: Sam's Story 2023, شهر فبراير
Anonim

تفتح الموافقة على علاج سرطان الدم جبهة جديدة للعلاجات الجينية في الولايات المتحدة.

FDA Green-Lights أول عقار CAR-T للسرطان
FDA Green-Lights أول عقار CAR-T للسرطان

وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الأربعاء على نهج جديد مستقبلي لعلاج السرطان ، يزيل علاج نوفارتيس الذي أدى إلى نتائج غير مسبوقة في المرضى الذين يعانون من سرطان نادر وقاتل.

يتم إجراء العلاج ، المسمى CAR-T ، عن طريق حصاد خلايا الدم البيضاء للمرضى وإعادة توصيلها بالمنزل على الأورام. يُعد منتج Novartis أول علاج CAR-T يتم طرحه قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، حيث يقود مجموعة من العلاجات الجديدة التي تعد بتغيير مستوى الرعاية لبعض أنواع سرطان الدم الشديدة.

تمت الموافقة على علاج نوفارتيس لعلاج الأطفال والشباب المصابين بابيضاض الدم الليمفاوي الحاد المنتكس. سيتم تسويقه على أنه Kymriah.

في تجربة سريرية ، ترك Kymriah 83 في المائة من المشاركين خاليين من السرطان بعد ثلاثة أشهر ، وقد أشاد أطباء الأورام بالنتائج باعتبارها تقدمًا كبيرًا للمرضى الذين لديهم خيارات قليلة أخرى. كان التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا هو عاصفة التهابية تسمى متلازمة إطلاق السيتوكين ، وهو رد فعل على CAR-T يمكن أن يكون قاتلاً في بعض المرضى ولكن يتم التحكم فيه عادةً باستخدام الأدوية المثبطة للمناعة.

"أعتقد أن هذا هو الشيء الأكثر إثارة الذي رأيته في حياتي" ، قال الدكتور تيم كريب ، أخصائي الأورام في مستشفى الأطفال الوطني ، في اجتماع FDA في Kymriah في يوليو.

الآن يتحول السؤال الآن إلى السعر. لم تكشف شركة Novartis على الفور عن المبلغ الذي تنوي تحصيله مقابل Kymriah ، لكن المحللين يتوقعون أن تكلفته أكبر من التكلفة تحت ضغط مجموعة مناصرة للمرضى.

في ما قد يكون محاولة لتهدئة مخاوف التكلفة ، قالت نوفارتيس يوم الأربعاء إنها تعمل مع ميديكير على نظام تدفع فيه الحكومة فقط مقابل علاجات CAR-T إذا استجاب المرضى في غضون شهر.

على عكس الحبوب المفهومة جيدًا وأدوية التكنولوجيا الحيوية التي يتم حقنها بشكل شائع ، تقدم CAR-T نموذجًا جديدًا جذريًا للأطباء والمنظمين والدافعين. كل جرعة مصممة خصيصًا لمريض فردي ، وتتطلب عملية معقدة حيث يجب نقل الخلايا البشرية بأمان عبر البلاد ، وإعادة هندستها بشكل موثوق ، وإعادتها بشكل سليم.

ويبقى من غير الواضح مدى ربح فرصة العمل التي تقدمها Kymriah ، مهما كان السعر. هناك حوالي 3 ، 100 حالة جديدة من ALL كل عام ، ولكن يمكن دفع ما يقرب من 70 بالمائة من الحالات إلى مغفرة عن طريق العلاج القياسي. قد يترك ذلك بضع مئات فقط من المرضى المؤهلين للحصول على علاج نوفارتيس ، مما يلقي بظلال من الشك على ما إذا كان بإمكان الشركة الحصول على عائد كبير على ما سيكون استثمارًا صناعيًا كبيرًا.

أعيد نشرها بإذن من STAT. ظهر هذا المقال في الأصل في 30 أغسطس 2017.

شعبية حسب الموضوع