فيديو: إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول دواء للخلايا المنجلية منذ 20 عامًا
يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة من هذا الاضطراب.
وافقت ادارة الاغذية والعقاقير على دواء جديد يوم الجمعة للحد من المضاعفات المرتبطة بمرض فقر الدم المنجلي ، وهو اضطراب نادر في الدم.
تم تصنيع العقار ، Endari ، بواسطة Emmaus Medical المملوكة للقطاع الخاص وهو أول علاج جديد لمرض الخلايا المنجلية للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء منذ ما يقرب من 20 عامًا. ومع ذلك ، فإن المكون النشط في Endari-L-glutamine- هو مادة كيميائية قديمة يمكن شراؤها بدون وصفة طبية ، مما قد يعقد قدرة Emmaus على الحصول على تغطية تأمينية.
في تجربة Emmaus السريرية المحورية ، أدى العلاج باستخدام Endari على مدار 48 أسبوعًا إلى تقليل تكرار ومدة زيارات المستشفى لأزمات آلام الخلايا المنجلية مقارنةً بالعلاج الوهمي. تشمل الآثار الجانبية الشائعة للدواء الإمساك والغثيان والصداع.
مرض فقر الدم المنجلي هو اضطراب وراثي نادر يتميز بخلايا الدم الحمراء المنجلية بشكل غير طبيعي. تسد خلايا الدم الحمراء المشوهة الأوعية الدموية وتقطع الأكسجين عن أنسجة الجسم ، مما يؤدي إلى نوبات من الألم الشديد وتلف الأعضاء.
ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ، وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة.
بينما يركز Endari على الحد من مضاعفات مرض فقر الدم المنجلي ، تعمل Bluebird Bio على تطوير علاج جيني لعلاج السبب الكامن وراء المرض وعلاج المرضى المحتمل. يهدف البحث باستخدام تقنية تعديل الجينات CRISPR إلى تحقيق نفس الهدف.
الشركات الأخرى التي تعمل على عقاقير جديدة وجديدة تستهدف الخلايا المنجلية تشمل Global Blood Therapeutics و Novartis.
أعيد نشرها بإذن من STAT. ظهر هذا المقال في الأصل في 7 يوليو 2017.
